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Description: Risdiplam (RO7034067) (RG7916) is orally administered. Risdiplam is a centrally and peripherally distributed SMN2 pre-mRNA splicing modifier which increases survival motor neuron (SMN) protein levels[1]. Target: DNA/RNA Synthesis. Smiles: Cc1cn2nc(cc(C)c2n1)-c1cc(=O)n2cc(ccc2n1)N1CCNC2(CC2)C1. References: Poirier A, et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29,6(6):e00447.
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